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Presto un farmaco efficace per la retinite pigmentosa

L’Agenzia Europea per il Farmaco (EMA) ha designato nel mese di giugno 2013 il ricombinante umano del Fattore di Crescita Nervosa (rhNGF) come “farmaco orfano” che può essere efficace nel trattamento di una rara malattia ereditaria, la retinite pigmentosa.
Cosa significa “farmaco orfano”?
Sostanzialmente rientrano in questa definizione quei medicinali che sono (o potrebbero essere) efficaci nel trattamento di alcune malattie, ma che non vengono prodotti o immessi sul mercato a causa di una domanda insufficiente a coprire i costi di produzione e fornitura.
Cos'è la “retinite pigmentosa”?
E’ una malattia o meglio un gruppo di malattie dell’occhio di origine ereditaria che causano lesioni progressive alle cellule nervose della retina che inviano il segnale visivo al cervello, provocando una sempre maggiore diminuzione della vista fino alla cecità.
La retinite pigmentosa colpisce circa 3 persone su 10.000, provocando poco più di 150.000 malati in Europa, quindi rientra nella definizione di malattia rara (l’Agenzia Europea per il Farmaco definisce rara una malattia che interessa non più di 5 persone su 10.000).
Come si cura nell'Unione Europea?
Attualmente non esistono cure: nel documento dell'EMA con cui il ricombinante umano del Fattore di Crescita Nervosa (rhNGF) viene designato come farmaco orfano viene riportato che attualmente per la retinite vengono erogati solo trattamenti generali di supporto e la consulenza genetica per informare le coppie sul rischio di trasmissione ai figli.
Qual è il farmaco in via di sviluppo che verrà sostenuto dall'EMA?
Il Fattore di Crescita Nervosa o NGF viene prodotto naturalmente dall'organismo e favorisce lo sviluppo di tutte le cellule nervose, quindi anche delle cellule nervose della retina. Il farmaco è sviluppato attraverso l’uso di biotecnologie, da cui il termine “ricombinante umano”, dalla Dompé farmaceutici dell’Aquila.
Potrebbe davvero essere la prima vera opportunità terapeutica per una malattia gravemente invalidante.